Translational Research in Muscular Dystrophy

این کتاب پیشرفت‌های اخیر در تحقیقات ترجمه‌ای در مورد دیستروفی عضلانی (MD) را به پزشکان و محققان ارائه می‌کند، از جمله تحقیقات پیشرفته در مورد این بیماری مانند پزشکی احیاکننده، تعیین توالی DNA نسل بعدی و درمان‌های اسید نوکلئیک. همچنین سیستم‌های فعلی برای آزمایش‌های بالینی و پایگاه‌های اطلاعاتی بیماران MD را توصیف می‌کند، که از تحقق اولیه کاربرد بالینی و بهبود کیفیت زندگی بیماران پشتیبانی می‌کند.

MD یکی از شناخته شده ترین بیماری های عصبی-عضلانی ارثی است و بر اساس علائم، سن شروع، نحوه توارث و پیشرفت بالینی به انواع مختلفی طبقه بندی می شود. با توسعه زیست شناسی مولکولی، مکانیسم های وقوع هر نوع MD به تدریج در حال روشن شدن است. اگرچه هنوز درمان دائمی شناخته شده ای وجود ندارد، اما مرحله تحقیقات درمان اکنون به آزمایشات بالینی رسیده است.

This book presents recent advances in translational research on muscular dystrophy (MD) to physicians and researchers, including cutting-edge research on the disease such as regenerative medicine, next-generation DNA sequencing, and nucleic acid therapies. It also describes the current systems for clinical trials and MD patient databases, resources, which will support the early realization of clinical application and improve patients’ quality of life.

MD is the one of the most widely known inherited neuromuscular diseases and is classified into diverse types by symptoms, age of onset, mode of inheritance, and clinical progression. With the development of molecular biology, the occurrence mechanisms of each type of MD are gradually being elucidated. Although there is no known permanent cure yet, the stage of treatment research has now advanced to clinical trials.