Sample Size Determination in Clinical Trials with Multiple Endpoints

این کتاب پیشرفت‌های روش‌شناختی اخیر را برای محاسبه اندازه نمونه و توان در آزمایش‌هایی با بیش از یک نقطه پایانی که به‌عنوان چندگانه اولیه یا مشترک اولیه در نظر گرفته می‌شود، ادغام می‌کند، و یک کار مرجع مهم برای آماردانانی که در این زمینه کار می‌کنند ارائه می‌کند.

تعیین حجم نمونه و ارزیابی توان از عناصر اساسی و حیاتی در طراحی کارآزمایی‌های بالینی هستند. اگر حجم نمونه خیلی کوچک باشد، اثرات مهم ممکن است مورد توجه قرار نگیرد. اگر حجم نمونه خیلی بزرگ باشد، نشان دهنده اتلاف منابع است و به طور غیراخلاقی شرکت کنندگان بیشتری را در معرض خطر قرار می دهد. اخیراً بسیاری از کارآزمایی‌های بالینی با بیش از یک نقطه پایانی به‌عنوان چندگانه اولیه یا مشترک اولیه طراحی شده‌اند و نیاز به رویکردهای جدید برای طراحی و تجزیه و تحلیل این کارآزمایی‌های بالینی را ایجاد کرده‌اند. این کتاب بر ارزیابی قدرت و تعیین اندازه نمونه در هنگام مقایسه اثرات دو مداخله در کارآزمایی‌های بالینی برتری با چندین نقطه پایانی تمرکز دارد. روش‌های محاسبه اندازه نمونه در کارآزمایی‌های بالینی که در آن فرضیه جایگزین این است که اثراتی بر تمام نقاط پایانی وجود دارد، به تفصیل مورد بحث قرار می‌گیرند. این کتاب همچنین به طور خلاصه کارآزمایی‌هایی را که با یک فرضیه جایگزین از تأثیر بر حداقل یک نقطه پایانی با عدم ترتیب از پیش تعیین‌شده نقاط پایانی طراحی شده‌اند، بررسی می‌کند.

This book integrates recent methodological developments for calculating the sample size and power in trials with more than one endpoint considered as multiple primary or co-primary, offering an important reference work for statisticians working in this area.

The determination of sample size and the evaluation of power are fundamental and critical elements in the design of clinical trials. If the sample size is too small, important effects may go unnoticed; if the sample size is too large, it represents a waste of resources and unethically puts more participants at risk than necessary. Recently many clinical trials have been designed with more than one endpoint considered as multiple primary or co-primary, creating a need for new approaches to the design and analysis of these clinical trials. The book focuses on the evaluation of power and sample size determination when comparing the effects of two interventions in superiority clinical trials with multiple endpoints. Methods for sample size calculation in clinical trials where the alternative hypothesis is that there are effects on ALL endpoints are discussed in detail. The book also briefly examines trials designed with an alternative hypothesis of an effect on AT LEAST ONE endpoint with a prespecified non-ordering of endpoints.