Planning and Analyzing Clinical Trials with Composite Endpoints

این کتاب به مهم‌ترین جنبه‌های نحوه برنامه‌ریزی و ارزیابی کارآزمایی‌های بالینی با یک نقطه پایانی اولیه ترکیبی می‌پردازد تا تفسیر بالینی معنی‌دار و معتبر نتایج را تضمین کند. نقاط پایانی مرکب اغلب به‌عنوان متغیرهای اثربخشی اولیه برای آزمایش‌های بالینی، به‌ویژه در زمینه‌های انکولوژی و قلب استفاده می‌شوند. این نقاط پایانی چندین متغیر مورد علاقه را در یک معیار ترکیبی ترکیب می‌کنند و در نتیجه، همه متغیرهایی که دارای ارتباط بالینی اصلی هستند را می‌توان در تحلیل اولیه بدون نیاز به تعدیل در نظر گرفت. علاوه بر این، نقاط پایانی ترکیبی برای افزایش اندازه اثرات مورد انتظار در نظر گرفته شده است و بنابراین آزمایش‌های بالینی قوی‌تر می‌شوند.

این کتاب توصیه های عملی را برای آماردانان و کارشناسان پزشکی درگیر در برنامه ریزی و تجزیه و تحلیل کارآزمایی های بالینی ارائه می دهد. برای خوانندگانی که عمدتاً به کاربرد روش ها علاقه مند هستند، تمام رویکردها با نمونه های کارآزمایی بالینی در دنیای واقعی نشان داده شده است و کدهای نرم افزار مورد نیاز برای اجرای سریع و آسان ارائه شده است. این کتاب همچنین تمام روش ها را در چارچوب دستورالعمل های مرتبط با موضوع مورد بحث قرار می دهد. برای بهره مندی بیشتر از کتاب، خوانندگان باید با اصول کارآزمایی های بالینی و روش های آماری اولیه آشنا باشند.

This book addresses the most important aspects of how to plan and evaluate clinical trials with a composite primary endpoint to guarantee a clinically meaningful and valid interpretation of the results. Composite endpoints are often used as primary efficacy variables for clinical trials, particularly in the fields of oncology and cardiology. These endpoints combine several variables of interest within a single composite measure, and as a result, all variables that are of major clinical relevance can be considered in the primary analysis without the need to adjust for multiplicity. Moreover, composite endpoints are intended to increase the size of the expected effects thus making clinical trials more powerful.

The book offers practical advice for statisticians and medical experts involved in the planning and analysis of clinical trials. For readers who are mainly interested in the application of the methods, all the approaches are illustrated with real-world clinical trial examples, and the software codes required for fast and easy implementation are provided. The book also discusses all the methods in the context of relevant guidelines related to the topic. To benefit most from the book, readers should be familiar with the principles of clinical trials and basic statistical methods.