Muscle Gene Therapy: Methods and Protocols

ژن درمانی مزایای مفهومی بسیاری را برای درمان بیماری های عضلانی، به ویژه انواع مختلف دیستروفی عضلانی ارائه می دهد. با این حال، آن را با تعدادی از چالش های منحصر به فرد، از جمله نیاز به ارائه یک ناقل درمانی به تمام عضلات در سراسر بدن مواجه است. در عضله ژن درمانی: روش‌ها و پروتکل‌ها، محققان متخصص در این زمینه مجموعه‌ای از تکنیک‌ها را با هدف پر کردن شکاف انتقالی در ژن‌درمانی عضلانی بین مدل‌های رایج جوندگان و مدل‌های حیوانی بزرگ‌تر ارائه می‌کنند. این جلد که به سه بخش تقسیم شده است، پروتکل های اساسی را برای بهینه سازی کاست بیان ژن عضلانی و برای ارزیابی نتایج درمانی، پیشرفت های جدید در فناوری ژن درمانی عضلانی مانند ناقل ویروسی مرتبط با آدنو (AAV)، پرش اگزون با واسطه الیگونوکلئوتید، و استراتژی‌های جدید مبتنی بر RNA و راهنمایی گام به گام در مورد تحویل ژن عضلانی در خوکی، گوسفند، سگ‌ها و پستانداران غیر انسانی. این فصل‌ها که در قالب‌های بسیار موفق سری Methods in Molecular Biology™ نوشته شده‌اند، شامل مقدمه‌ای بر موضوعات مربوطه، فهرستی از مواد و معرف‌های لازم، پروتکل‌های آزمایشگاهی دقیق و قابل تکرار آسان، و نکاتی در مورد عیب‌یابی و اجتناب از مشکلات شناخته شده است. معتبر و پیشرفته، ژن درمانی عضلانی: روش ها و پروتکل ها به عنوان یک منبع ارزشمند برای دانشجویان فارغ التحصیل، دانشجویان فوق دکترا، و محققین اصلی که به دنبال پیشرفت حیاتی ژن درمانی بیماری های عضلانی هستند، به امید روزی درمان این اختلالات ناتوان کننده عمل می کند. /p>

Gene therapy offers many conceptual advantages to treat muscle diseases, especially various forms of muscular dystrophies; however, it faces a number of unique challenges, including the need to deliver a therapeutic vector to all muscles throughout the body. In Muscle Gene Therapy: Methods and Protocols, expert researchers in the field present a collection of techniques aimed at bridging the translational gap in muscle gene therapy between the prevalent rodent models and vitally important larger animal models. Divided into three sections, this volume examines basic protocols for optimizing the muscle gene expression cassette and for evaluating the therapeutic outcomes, new developments in muscle gene therapy technology such as adeno-associated viral vector (AAV), oligonucleotide-mediated exon-skipping, and novel RNA-based strategies, and step-by-step guidance on muscle gene delivery in swine, ovine, canine, and non-human primates. Written in the highly successful Methods in Molecular Biology™ series format, chapters include introductions to their respective topics, lists of the necessary materials and reagents, detailed, readily reproducible laboratory protocols, and tips on troubleshooting and avoiding known pitfalls. Authoritative and cutting-edge, Muscle Gene Therapy: Methods and Protocols serves as an invaluable resource for graduate students, post-doctoral fellows, and principle investigators pursuing the crucial advancement of muscle disease gene therapy in the hope of someday curing these debilitating disorders.