Genome Editing: The Next Step in Gene Therapy

این جلد جامع به بررسی مهندسی ژنتیک انسان در کاربردهای پیش بالینی و بالینی، پیشرفت‌های فعلی و به‌عنوان درمان بیماری‌های ارثی می‌پردازد. این جدیدترین پیشرفت‌ها را در درک مکانیسم‌های ترمیم DNA میزبان پستانداران، مانند هدف‌گیری و جهش‌زایی ژن ناشی از شکست دو رشته‌ای، توسعه نوکلئازهای انگشت روی، ویرایش ژنوم برای بیماری‌های عصبی-عضلانی، فاز اینتگرازها، الیگونوکلئوتیدهای تشکیل‌دهنده تریپلکس ارائه و ارزیابی می‌کند. و اسیدهای نوکلئیک پپتیدی، هدف‌گیری ژن با هدایت آپتامر، ویرایش ژن AAV از طریق تعمیر DSB، نوکلئازهای مهندسی شده و بیماری‌های تکراری تری نوکلئوتید، و ایجاد سلول‌های مقاوم به HIV. فصل‌هایی که با مهارت نوشته شده‌اند، تحولات کنونی در تاریخ ویرایش ژنوم را مورد بررسی قرار می‌دهند و در عین حال نگرانی‌های امنیتی فعلی و بالقوه این حوزه به سرعت در حال رشد را مورد بحث قرار می‌دهند.

ویرایش ژنوم: گام بعدی در ژن درمانی، آخرین جلد از مجموعه انجمن ژن و سلول درمانی آمریکا، به طرز ماهرانه ای پتانسیل فناوری مهندسی ژنتیک را برای ریشه کن کردن کشنده ترین و پربارترین بیماری های امروزی روشن می کند. خواندن این کتاب برای پزشکان و محققان ژنتیک و ایمونولوژی ایده آل است.

This comprehensive volume explores human genetic engineering its pre-clinical and clinical applications, current developments, and as treatment for hereditary diseases. It presents and evaluates the most recent advances in the understanding of mammalian host DNA repair mechanisms, such as double-strand break induced gene targeting and mutagenesis, the development of zinc-finger nucleases, genome editing for neuromuscular diseases, phase integrases, triplex forming oligonucleotides and peptide nucleic acids, aptamer-guided gene targeting, AAV gene editing via DSB repair, engineered nucleases and trinucleotide repeat diseases, and creation of HIV-resistant cells. The expertly authored chapters contextualize current developments within the history of genome editing while also discussing the current and potential safety concerns of this rapidly growing field.

Genome Editing: The Next Step in Gene Therapy, the latest volume in the American Society of Gene and Cell Therapy series, deftly illuminates the potential of genetic engineering technology to eradicate today’s deadliest and most prolific diseases. It is ideal reading for clinicians and researchers in genetics and immunology.