Treatment of Cystic Fibrosis and Other Rare Lung Diseases

این جلد پاتوژنز و پاتوفیزیولوژی چندین بیماری ریوی و همچنین درمان آنها را شرح می دهد. همچنین پایه‌های بیولوژیکی ژنتیکی و مولکولی زیربنایی را مورد بحث قرار می‌دهد که راه را برای درمان‌های جدید برای این شرایط باز می‌کند.

بر روی درمان فیبروز کیستیک از جمله درمان‌های تعدیل‌کننده CFTR (تنظیم‌کننده رسانایی غشایی فیبروز کیستیک)، تمرکز دارد. درمان‌های دارویی که مایع سطح راه هوایی را افزایش می‌دهند و همچنین درمان‌های ضد التهابی و ضد عفونی. موضوعات بیشتر شامل درمان طولانی مدت ماکرولید با دوز کم برای پانبرونشیولیت منتشر است. عوامل جدید برای فیبروز ریوی ایدیوپاتیک که قبلا غیر قابل درمان است. درمان های جدید احتمالی برای پروتئینوز آلوئولار ریوی (PAP). و چندین هدف درمانی جدید برای درمان لنفانژیومیوماتوز. تحقیقات در مورد این شرایط منجر به پیشرفت‌های عمده در درک ما از اساس ژنتیکی و مولکولی این بیماری و بهبود چشمگیر در بقا و کیفیت زندگی افراد مبتلا شده است.

This volume describes the pathogenesis and pathophysiology of several pulmonary diseases as well as their treatment. It also discusses the underlying genetic and molecular biological basis, which opens the way for new treatments for these conditions.

It focuses on the treatment of cystic fibrosis including CFTR (cystic fibrosis transmembrane-conductance regulator) modulator therapies, drug therapies that augment airway surface liquid as well as anti-inflammatory and anti-infective therapies. Further topics include long-term, low-dose macrolide therapy for diffuse panbronchiolitis; novel agents for previously untreatable idiopathic pulmonary fibrosis; possible new treatments for pulmonary alveolar proteinosis (PAP); and multiple novel therapeutic targets for treating lymphangiomyomatosis. Research into these conditions has led to major advances in our understanding of the underlying genetic and molecular basis of this disease, and to dramatic improvements in survival and quality of life for affected individuals.