Safety Evaluation of Biotechnologically-derived Pharmaceuticals: Facilitating a Scientific Approach

سرمایه گذاری قابل توجهی توسط شرکت های داروسازی و بیوتکنولوژی در محصولات دارویی بیوتکنولوژی انجام شده است. با این حال، از آنجایی که نسبتاً تعداد کمی از این محصولات به بازار عرضه شده اند، فقدان تجربه مرتبط به این معنی است که عدم قطعیت هنوز مناسب ترین استراتژی را برای ارزیابی ایمنی آنها احاطه کرده است. سیزدهمین کارگاه بین المللی CMR که در فوریه 1997 برگزار شد، این فرصت را برای مقامات نظارتی و کارشناسان صنعت از اروپا، ژاپن و ایالات متحده آمریکا فراهم کرد تا تجربیات خود را در زمینه طراحی برنامه های ارزیابی ایمنی برای کلاس های محصول خاص به اشتراک بگذارند: عوامل محرک مستعمره، عوامل رشد، هورمون ها، اینترفرون ها، اینترلوکین ها، آنتی بادی های مونوکلونال برای استفاده درمانی و محصولات ژن درمانی. شرکت کنندگان با هم کار کردند تا مطالعاتی را که باید برای چنین ارزیابی ایمنی در نظر گرفته شوند و مطالعاتی که ممکن است غیرضروری باشد، توصیه کنند. این توصیه‌ها متعاقباً کمک ارزشمندی به دستورالعمل ICH "مطالعات ایمنی برای محصولات بیوتکنولوژیکی" کردند که در ICH 4 در بروکسل در ژوئیه 1997 نهایی شد. مجموعه مقالات کارگاه نه تنها توصیه‌ها را توصیف می‌کند، بلکه قدردانی از علم را نیز برای خواننده فراهم می‌کند. پشت استراتژی‌های ارزیابی ایمنی مورد استفاده کارشناسان، تأثیر سیستم‌های نظارتی مختلف بر این استراتژی‌ها، و نوع داده‌های مورد نیاز سم‌شناسان و پزشکان قبل از اطمینان کافی برای ارائه محصولات دارویی بیوتکنولوژی به انسان.

Considerable investment has been made by both pharmaceutical and biotechnology companies in pharmaceutical products of biotechnology. However, because relatively few of these products have been marketed, lack of relevant experience means that uncertainty still surrounds the most appropriate strategy for their safety evaluation. The 13th CMR International Workshop, held in February 1997, provided the opportunity for regulatory authority and industry experts from Europe, Japan and the USA to share their experiences of designing safety evaluation programmes for specific product classes: colony stimulating factors, growth factors, hormones, interferons, interleukins, monoclonal antibodies for therapeutic use, and gene therapy products. Participants worked together to recommend those studies that should be considered for such safety evaluation, and those that may be unnecessary. These recommendations subsequently made a valuable contribution to the ICH guideline `Safety Studies for Biotechnological Products', which was finalised at ICH 4 in Brussels in July 1997. The Workshop proceedings not only describe the recommendations but also provide the reader with an appreciation of the science behind safety evaluation strategies used by experts, the influence of different regulatory systems on these strategies, and the type of data required by both toxicologists and clinicians before they have sufficient confidence to administer pharmaceutical products of biotechnology to humans.