RNA Interference from Biology to Therapeutics

پتانسیل عظیم siRNA به عنوان یک داروی درمانی منجر به انفجار علاقه جامعه علمی شده است. علاقه شدیدی از سوی Big Pharma برای سرمایه گذاری بر روی این فناوری جدید وجود داشته است، اما واقعیت این است که تحویل یک عامل تعیین کننده کلیدی در تحقق پتانسیل بالینی کامل تداخل RNA است. برای پیشبرد این فناوری نیاز فوری به روش های تحویل بهتر وجود دارد. این کتاب به نقش مولکول های مختلف RNAi در فرآیندهای سلولی به عنوان منطقی برای رویکردهای تشخیصی و درمانی می پردازد. این کتاب طراحی درمانی RNAi را برای بهینه سازی قدرت siRNA و کاهش اثرات خارج از هدف و فناوری های تحویل فعلی برای غلبه بر موانع درون سلولی و خارج سلولی پوشش می دهد. خواننده بینشی در مورد تداخل RNA از مکانیسم های سلولی گرفته تا غربالگری تا طراحی siRNA تا کاربردهای تشخیصی و درمانی به دست خواهد آورد.

The enormous potential of siRNA as a therapeutic has led to an explosion of interest from the scientific community. There has been intense interest from Big Pharma to capitalise on this new technology but the fact remains that delivery is a key determinant in realizing the full clinical potential of RNA interference. There is an urgent need for better delivery methods to take this technology forward. This book addresses the role of different RNAi molecules in cellular processes as rational for diagnostic and therapeutic approaches. This book will cover RNAi therapeutic design to optimize siRNA potency and reduce off-target effects and current delivery technologies to overcome both intracellular and extracellular barriers. The reader will gain an insight into RNA interference from the cellular mechanisms to screening to siRNA design right through to diagnostic and therapeutic applications.