Retinal Gene Therapy: Methods and Protocols

این جلد مفصل طیفی از روش‌ها و پروتکل‌هایی را توصیف می‌کند که می‌توان از آنها برای توسعه نیمکت تا بالین و ارزیابی ژن درمانی شبکیه استفاده کرد. روش‌هایی برای تحویل موفقیت‌آمیز این سیستم‌های ناقل ژن درمانی به شبکیه، و همچنین سنجش‌هایی برای آزمایش اثربخشی در شرایط آزمایشگاهی در کشت‌های سلولی، برای تقویت ژن و ویرایش ژن in vivo روی شبکیه‌های جوندگان، خوک‌ها و میمون‌ها و در ریزنمونه های شبکیه انسان و همچنین در مطالعات بالینی انسانی. این فصل‌ها برای مجموعه‌های بسیار موفق روش‌ها در زیست‌شناسی مولکولی نوشته شده‌اند و شامل مقدمه‌ای بر موضوعات مربوطه، فهرستی از مواد و معرف‌های لازم، پروتکل‌های گام به گام و به آسانی قابل تکرار و نکاتی در مورد عیب‌یابی و اجتناب است. دام های شناخته شده
معتبر و عملی، ژن درمانی شبکیه: روش ها و پروتکل ها طیف وسیعی از خوانندگان از دانشجویان گرفته تا متخصصان پژوهشی را با اطلاعات حیاتی در مورد فناوری ناقل ژن درمانی چشمی، in vitro ارائه می دهد. سنجش‌های بیولوژیکی i> و in vivo و پروتکل‌های بالینی، برای ترویج مطالعات بیشتر به نفع کودکان و بزرگسالان مبتلا به بیماری ارثی شبکیه.

This detailed volume describes a spectrum of methods and protocols that can be used for the bench-to-bedside development and evaluation of retinal gene therapy. Methods for the successful delivery of these gene therapy vector systems to the retina are examined, as well as assays to test the efficacy in vitro in cell cultures, for gene augmentation and gene editing in vivo on rodents, pigs, and monkey retinas, and on human retinal explants as well as in human clinical studies. Written for the highly successful Methods in Molecular Biology series, chapters include introductions to their respective topics, lists of the necessary materials and reagents, step-by-step, readily reproducible protocols, and tips on troubleshooting and avoiding known pitfalls.
Authoritative and practical, Retinal Gene Therapy: Methods and Protocols provides a wide range of readers from students to research experts with vital information on ocular gene therapy vector technology, in vitro and in vivo biological assays, and clinical protocols, to promote further studies for the benefit of children and adults with inherited retinal disease.