Rare Disease Drug Development: Clinical, Scientific, Patient, and Caregiver Perspectives

این کتاب یک نمای کلی از توسعه داروهای بیماری نادر ارائه می دهد. این بینش منحصر به فرد از دیدگاه های مختلف، از جمله ارائه دهندگان سرمایه شخص ثالث، مراقبان، گروه های حمایت از بیمار، متخصصان توسعه دارو، کارشناسان بازاریابی و تجاری، و بیماران را ارائه می دهد.

این کتاب یک مرجع منحصربه‌فرد است که با روایت‌هایی درباره چالش‌های بسیاری که بیماران بیماری‌های نادر و مراقبان آنها با آن مواجه هستند، آغاز می‌شود. فصل‌های بعدی بر نقش حیاتی و چند بعدی گروه‌های حمایت از بیمار و رویکردهای جدید به کارآزمایی‌های بالینی مرتبط، تصمیم‌های سرمایه‌گذاری و بهینه‌سازی ثبت بیماری‌های نادر تأکید می‌کنند. این کتاب به فرآیندهای مختلف تولید داروی بیماری‌های نادر توسط رشته‌هایی مانند انکولوژی، هماتولوژی، اطفال و ژن درمانی می‌پردازد. سپس فصل‌ها به جنبه‌های عملیاتی توسعه دارو، از جمله فرآیندهای تأیید، تسریع توسعه، و استراتژی‌های دسترسی به بازار می‌پردازند. این کتاب با تأملاتی در مورد پرونده نویسندگان برای داده های دنیای واقعی و تولید شواهد در توسعه داروهای یتیم به پایان می رسد.

توسعه داروی بیماری‌های نادر متنی است که به طور ماهرانه نوشته شده است که برای کارشناسان تحقیق و توسعه بیودارویی، کارشناسان تجاری، ارائه‌دهندگان سرمایه شخص ثالث، گروه‌های حمایت از بیمار، بیماران و مراقبان بهینه شده است.

This book provides a broad overview of rare disease drug development. It offers unique insights from various perspectives, including third-party capital providers, caregivers, patient advocacy groups, drug development professionals, marketing and commercial experts, and patients. 

A unique reference, the book begins with narratives on the many challenges faced by rare disease patient and their caregivers. Subsequent chapters underscore the critical, multidimensional role of patient advocacy groups and the novel approaches to related clinical trials, investment decisions, and the optimization of rare disease registries. The book addresses various rare disease drug development processes by disciplines such as oncology, hematology, pediatrics, and gene therapy. Chapters then address the operational aspects of drug development, including approval processes, development accelerations, and market access strategies. The book concludes with reflections on the authors' case for real-world data and evidence generation in orphan medicinal drug development. 

Rare Disease Drug Development is an expertly written text optimized for biopharmaceutical R&D experts, commercial experts, third-party capital providers, patient advocacy groups, patients, and caregivers.