Primary Progressive Multiple Sclerosis

\"چرا هیچ درمان موثری برای وضعیت من وجود ندارد؟ چرا محققان بیماران مبتلا به مولتیپل اسکلروزیس پیشرونده اولیه را از ثبت نام در کارآزمایی های بالینی حذف می کنند؟ لطفاً در صورت شنیدن مطالعاتی که ممکن است اجازه ورود به آن را داشته باشم یا درمان هایی که ممکن است به من اجازه ورود داده شود، به من اطلاع دهید. می‌توانم برای وضعیتم تلاش کنم. \" بنابراین در سال‌های اخیر، ناله غم‌انگیز بیمار مبتلا به ام‌اس پیشرونده اولیه (PPMS) است. این نوع، اغلب در ظاهر یک میلوپاتی پیشرونده مزمن یا، کمتر رایج، اختلال عملکرد مخچه یا پیازی پیشرونده، معمولاً به کورتیکواستروئیدها پاسخ ضعیفی می‌دهد و به ندرت به نظر می‌رسد که تا حد قابل توجهی از درمان‌های شدید سرکوبگر سیستم ایمنی سود می‌برد. در سال‌های اخیر، اکثر کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌شده، بیماران PPMS را در دو شمارش حذف کرده‌اند. بدتر شدن بالینی در PPMS به کندی ایجاد می‌شود و ممکن است در طول یک کارآزمایی 2 یا 3 ساله حتی در بیماران شاهد درمان نشده شناسایی نشود. این عامل به تنهایی به احتمال خطای نوع 2 می افزاید یا حداقل حجم نمونه و مدت زمان آزمایش را افزایش می دهد. علاوه بر این، شواهد زیادی وجود دارد که دژنراسیون پیشرونده آکسون و از دست دادن نورون (به جای التهاب فعال و مکرر) ممکن است اجزای مهم آسیب شناسی در این شکل از بیماری باشد. اگرچه کارآزمایی‌های معاصر در حال ارزیابی این هستند که آیا بیماران PPMS ممکن است از درمان با اینترفرون‌ها و گلاتیرامر استات سود ببرند، تجربه بالینی اولیه و کنترل‌نشده نشان می‌دهد که نتایج ممکن است چشمگیر نباشد.

"Why are there no effective treatments for my condition? Why do researchers exclude patients with primary progressive multiple sclerosis from enrolling in clinical trials? Please let me know if you hear of studies that I might be allowed to enter or treatments that I could try for my condition. " Thus, in recent years, the sad lament of the patient with primary progressive MS (PPMS). This variant, often in the guise of a chronic progressive myelopathy or, less commonly, progressive cerebellar or bulbar dysfunction, usually responds poorly to corticosteroids and rarely seems to benefit to a significant degree from intensive immunosuppressive treatments. In recent years, most randomized clin­ ical trials have excluded PPMS patients on two counts. Clinical worsening devel­ ops slowly in PPMS and may not be recognized during the course of a 2-or 3-year trial even in untreated control patients. This factor alone adds to the potential for a type 2 error or, at the very least, inflates the sample size and duration of the trial. In addition, there is mounting evidence that progressive axonal degeneration and neuronal loss (rather than active, recurrent inflammation) may be important components of the pathology in this form of the disease. Although contemporary trials are evaluating whether PPMS patients may benefit from treatment with the ~-interferons and glatiramer acetate, preliminary, uncontrolled clinical experi­ ence suggests that the results may not be dramatic.