Orphan drugs: Understanding the rare disease market and its dynamics

بین 5000 تا 7000 بیماری نادر وجود دارد و تعداد بیماران مبتلا به آنها بیش از 50 میلیون در ایالات متحده و اروپا تخمین زده می شود. قبل از تصویب قانون داروهای یتیم در ایالات متحده در سال 1983، علاقه محدودی از طرف صنعت داروسازی برای توسعه درمان برای گروه های بسیار کوچک بیماران وجود داشت، زیرا به سطوح مشابهی از سرمایه گذاری از سوی یک شرکت داروسازی برای ارائه یک دارو به بازار نیاز است. برای هر دو گروه بیماران کوچک و بزرگ.

این کتاب معتبر و جامع فرآیندهای ارائه داروهای یتیم به بازار جهانی را شرح می دهد. سفر از استفاده از نام داروی یتیم تا یک داروی تایید شده بازار بازپرداخت طولانی است و موانع زیادی در طول سفر رخ می دهد. فصل‌ها بینش‌هایی در مورد اینکه بازیگران/ذینفعان در زمینه بیماری‌های نادر یتیم چه کسانی هستند و نیازها و نگرانی‌های خاص آنها مانند بیماران و سازمان‌های بیمار، محققان و پزشکان معالج، صنعت، نهادهای نظارتی و بازپرداخت را ارائه می‌دهند و مشارکت قوی بین بازیگران مختلف را توضیح می‌دهند. و ابتکارات مختلف برای بهبود و افزایش دسترسی به درمان برای بیماران. بیماران و محققان، نمایندگان صنعت و مقامات در مطالعات موردی کوتاهی در مورد چالش‌هایی که در توسعه یا دسترسی به داروهای یتیم با آن‌ها مواجه بودند، مشارکت می‌کنند.

There are between 5,000 and 7,000 rare diseases and the number of patients suffering from them is estimated to be more than 50 million in the US and Europe. Before the orphan drug legislation enacted in the US in 1983, there was limited interest from the pharmaceutical industry to develop treatment for very small patient groups, owing to the fact that similar levels of investment are needed from a pharmaceutical company to bring a drug to market for both small and large patient groups.

This authoritative and comprehensive book describes the processes involved of bringing orphan drugs to the global market. The journey from application of an orphan drug designation to a reimbursed market approved drug is long and many obstacles occur during the journey. Chapters offer insights into who the players/stakeholders are in the rare orphan disease field and their specific needs and concerns, such as patients and patient organizations, researchers and treating physicians, industry, regulatory and reimbursement bodies and explain the strong partnership between the different players and the various initiatives to improve and increase access to treatment for patients. Patients and researchers, industry representatives and authorities contribute short case studies on the challenges they faced in developing or getting access to orphan drugs.