Hemophilia Care in the New Millennium

باید بین تحقیقات پایه و مراقبت از بیمار هم افزایی وجود داشته باشد و در بهترین حالت نیز وجود دارد. با این حال، توسعه این هم افزایی دشوار است زیرا تکنیک های مورد نیاز برای یک محقق موفق بسیار متفاوت از مهارت های مورد نیاز برای یک پزشک برجسته است. هارولد رابرتز، دکترای دانشگاه کارولینای شمالی در چپل هیل، نمونه ای از پزشک-محقق است که از داشتن پای خود هم در دنیای مراقبت از بیمار و هم در دنیای آزمایشگاه سود برده است: او اجازه داده است بالینی مشکلات، تلاش های تحقیقاتی اساسی او را هدایت می کند و برعکس، پیشرفت های تحقیقاتی را در مراقبت از بیماران اتخاذ کرده است. حرفه طولانی و مستمر دکتر رابرتز شامل تحقیقات و پیشرفت های بالینی بسیاری بوده است. او بخشی از اولین گروهی بود که توالی اسید آمینه هیرودین مهارکننده مهم ترومبین را تعیین کرد و بخشی از گروهی بود که اولین رسوبات منجمد را تهیه کرد که اولین جایگزین پلاسما به عنوان درمان هموفیلی A بود. دکتر رابرتز پیشرفت های چشمگیری در این زمینه داشته است. درک شیمی پروتئین پشت هموفیلی B. او جزو اولین محققانی بود که برخی از بیماران را به‌عنوان بیمارانی که به طور کامل کمبود نداشتند، اما در عوض دارای سطوح قابل اندازه‌گیری پروتئین بودند شناسایی کرد و متعاقباً نشان داد که این پروتئین ناکارآمد است. این پیشرفت مهم او را به یک طرح طبقه بندی برای بیماران به مواد واکنش متقاطع (CRM) مثبت، منفی و کاهش یافته سوق داد. دکتر

There should be, and in the best of cases there is, a synergy between basic research and patient care. However, this synergy is hard to develop because the techniques required to be a successful researcher are so different from the skills required to be an outstanding physician. Harold R. Roberts, M.D., of the University of North Carolina at Chapel Hill, is an example of a physician-researcher who has benefited from having his feet in both the world of patient care and the world of the laboratory: he has let clinical problems direct his basic research effort and conversely has adopted research advances in his care of patients. Dr. Roberts's long and continuing career has included many research and clinical advances. He was part of the first group to determine the amino acid sequence of the important thrombin inhibitor hirudin and part of the group that prepared the first cryoprecipitates which were the first alternative to plasma as therapy in hemophilia A. Dr. Roberts has made significant advances in understanding the protein chemistry behind hemophilia B; he was among the first researchers to identify some patients as not being completely deficient but instead as having measurable levels of protein and subsequently demonstrated that this protein was dysfunctional. This important advance led him to a classification scheme for patients into Cross Reacting Material (CRM) positive, negative, and reduced. Dr.