Gene Therapy: Principles and Applications

K. ژن درمانی سیکورا یکی از سریع ترین زمینه های در حال توسعه در تحقیقات پزشکی مدرن است. فراتر از رشته های کلاسیک پیش بالینی و بالینی، احتمالاً با ورود به هزاره بعدی، پیامدهای بسیار گسترده ای در عمل پزشکی خواهد داشت. در حال حاضر، بیش از 200 کارآزمایی بالینی فعال جداگانه با بیش از 2500 بیمار وجود دارد. این مطالعات شامل بیش از 20 کشور و شامل بیماران مبتلا به طیف گسترده ای از بیماری ها، از جمله سرطان، عفونت HIV. فیبروز کیستیک (CF)، هموفیلی، دیابت، نقص ایمنی، اختلالات متابولیک، بیماری ایسکمیک قلبی و آرتریت. ژن درمانی را می توان به عنوان انتقال عمدی DNA برای اهداف درمانی تعریف کرد. یک مفهوم دیگر وجود دارد که فقط از توالی های خاص حاوی اطلاعات ژنتیکی مرتبط استفاده می شود. در غیر این صورت، روش های پیوند شامل مغز استخوان، کلیه یا کبد می تواند نوعی ژن درمانی در نظر گرفته شود. مفهوم انتقال اطلاعات ژنتیکی به عنوان یک ابزار بالینی عملی برخاسته از فناوری شبیه سازی ژن است که در طول دهه 1970 توسعه یافت. بدون توانایی جداسازی و تکثیر توالی های ژنتیکی تعریف شده، تولید مواد خالص شده برای استفاده بالینی غیرممکن خواهد بود. انگیزه برای کاربرد عملی این فناوری از صنعت بیوتکنولوژی با جست و جوی آن برای یافتن سلول های زیستمول پیچیده انسانی تولید شده توسط تکنیک های نوترکیب در باکتری ها ناشی شد. در طی یک دهه، انسولین دارویی، اینترفرون، اینترلوکین 2 و فاکتور نکروز تومور همگی در کارآزمایی‌های بالینی شرکت داشتند. مرحله بعدی به دست آوردن بیان ژن در داخل بدن بود.

K. Sikora Gene therapy is one of the fastest developing areas in modern medical research. Transcending the classical preclinical and clinical disciplines, it is likely to have far­ reaching consequences in the practice of medicine, as we enter the next millennium. Currently, there are over 200 seperate active clinical trials with over 2,500 patients entered. These studies involve over 20 countries and include patients with a wide range of diseases, including cancer, HIV infection; cystic fibrosis (CF), haemophilia, diabetes, immune deficiencies, metabolic disorders, ischaemic heart disease and arthritis. Gene therapy can be defined as the deliberate transfer of DNA for therapeutic purposes. There is a further implication that only specific sequences containing rel­ evant genetic information are used; otherwise, transplantation procedures involving bone marrow, kidney or liver could be considered a form of gene therapy. The con­ cept of transfer of genetic information as a practical clinical tool arose from the gene-cloning technology, developed during the 1970s. Without the ability to isolate and replicate defined genetic sequences, it would be impossible to produce purified material for clinical use. The drive for the practical application of this technology came from the biotechnology industry with its quest for complex human biomole­ cules produced by recombinant techniques in bacteria. Within a decade, pharma­ ceutical-grade insulin, interferon, interleukin 2 and tumour necrosis factor were all involved in clinical trials. The next step was to obtain gene expression in vivo.