Gene Therapy for HIV: From Inception to a Possible Cure

این خلاصه مفهوم و تحقق ژن درمانی برای HIV را از دیدگاه تاریخی و بینش منحصربه‌فرد دو پیشگام در کاربردهای بالینی ژن درمانی سلول‌های بنیادی برای HIV توضیح می‌دهد.

گرهارد باوئر از آن استفاده کرد. ریبوزیم-ضد HIV و سایر ناقل ها برای تولید سلول های بنیادی خونساز مقاوم به HIV درجه بالینی برای اولین بیمارانی که ژن درمانی با سلول های بنیادی را برای HIV دریافت کردند، از جمله اولین فرزند در جهان و اولین بیمار آلوده به HIV که به طور کامل از بین رفته است. جوزف اندرسون جدیدترین و قوی‌ترین ترکیبی از ناقل‌های لنتی ویروسی ضد HIV و کاربردهای سلول‌های بنیادی پرتوان را برای ژن‌درمانی HIV ایجاد کرد و آن‌ها را در مدل‌های in vitro و vivo مناسب آزمایش کرد و راه را برای رویکردهای جدید ژن درمانی HIV برای درمان احتمالی بیماران هموار کرد.

در ژن درمانی برای HIV، بائر و اندرسون جنبه‌های منحصربه‌فرد این درمان، از جمله محدودیت‌های آن و اقدامات احتیاطی مناسب را مورد بحث قرار می‌دهند و مسیری را برای درمان عملکردی احتمالی ترسیم می‌کنند. برای HIV با استفاده از ژن درمانی سلول های بنیادی بر اساس درمانی که قبلاً با پیوند سلول های بنیادی مغز استخوان انجام شده در آلمان با استفاده از سلول های بنیادی اهدایی با یک جهش طبیعی CCR5 به دست آمده است. علاوه بر این، خلاصه توضیح کامل و روشمندی درباره اصول ژن درمانی، توسعه بردار ژن درمانی، مدل‌های in vitro و in vivo برای ژن درمانی HIV و کاربردهای بالینی ژن درمانی HIV، از جمله شیوه‌های تولید خوب ارائه می‌دهد.

This Brief describes the concept and realization of gene therapy for HIV from the unique historic perspective and insight of two pioneers of the clinical applications of stem cell gene therapy for HIV.

Gerhard Bauer applied ribozyme-anti-HIV and other vectors to manufacture clinical grade, HIV-resistant hematopoietic stem cells for the first patients that received stem cell gene therapy for HIV, including the first child in the world and the first fully marrow-ablated HIV infected patient. Joseph Anderson developed the most recent and most potent combination anti-HIV lentiviral vectors and pluripotent stem cell applications for HIV gene therapy and tested these in the appropriate in vitro and vivo models, paving the way for novel HIV gene therapy approaches to possibly cure patients.

In Gene Therapy for HIV, Bauer and Anderson discuss the unique aspects of this therapy, including its limitations and proper safety precautions and outline a path for a possible functional cure for HIV using stem cell gene therapy based on a cure already achieved with a bone marrow stem cell transplantation performed in Germany using donor stem cells with a naturally arising CCR5 mutation. In addition, the Brief provides a thorough and methodical explanation of the basics of gene therapy, gene therapy vector development, in vitro and in vivo models for HIV gene therapy and clinical applications of HIV gene therapy, including Good Manufacturing Practices.