Gene and Cell Therapies-Market Access and Funding

پیشرفت های عمده در زمینه بیوتکنولوژی و زیست شناسی مولکولی در قرن بیست و یکم منجر به درک بهتر پاتوفیزیولوژی بیماری ها شده است. نسل جدیدی از بیوداروها ظهور کرده است که شامل طیف گسترده و ناهمگنی از سلول‌ها و ژن درمانی‌های نوآورانه است. هدف این درمان‌ها پیشگیری یا درمان بیماری‌های مزمن و تهدیدکننده حیات است که قبلا غیرقابل درمان تلقی می‌شدند. این کتاب تکامل و انطباق محیط نظارتی برای ارزیابی این درمان‌ها را در مقایسه با مقاومت آژانس‌ها و پرداخت‌کنندگان ارزیابی فناوری سلامت (HTA) برای تصدیق ویژگی‌های درمان‌های سلولی و ژنی و نیاز به انطباق چارچوب‌های تصمیم‌گیری موجود توصیف می‌کند. این کتاب علاوه بر روندهای آتی برای افزایش دسترسی بیماران به این درمان‌ها، بینش‌هایی در مورد آموخته‌های حاصل از تجربه درمان‌های سلولی و ژنی فعلی (تأیید نظارتی، HTA و دسترسی به بازار) ارائه می‌کند.

ویژگی های کلیدی:

• تغییر بالقوه الگوی درمان و ویژگی درمان های سلولی و ژنی، از جمله حرکت تدریجی از تجویز مکرر درمان به تجویز یکبار مصرف با پتانسیل درمان قطعی
• چالش ها را در سطح HTA برجسته می کند
• درباره مقرون به صرفه بودن سلول‌ها و ژن‌درمانی‌های آینده و چالش‌های احتمالی سیستم‌های بیمه سلامت بحث می‌کند
• راه‌حل‌های بالقوه را برای رسیدگی به این چالش‌ها ارائه می‌کند. و دسترسی بیمار به نوآوری را با حفظ پایداری سیستم های مراقبت های بهداشتی تضمین کنید

The major advances in the field of biotechnology and molecular biology in the twenty-first century have led to a better understanding of the pathophysiology of diseases. A new generation of biopharmaceuticals has emerged, including a wide and heterogeneous range of innovative cell and gene therapies. These therapies aim to prevent or treat chronic and serious life-threatening diseases, previously considered incurable. This book describes the evolution and adaptation of the regulatory environment to assess these therapies in contrast with the resistance of health technology assessment (HTA) agencies and payers to acknowledge the specificity of cell and gene therapies and the need to adapt existing decision-making frameworks. This book provides insights on the learnings from the experience of current cell and gene therapies (regulatory approval, HTA, and market access), in addition to future trends to enhance patient access to these therapies.

Key Features:

• Describes the potential change of treatment paradigm and the specificity of cell and gene therapies, including the gradual move from repeated treatment administration to one-time single administration with the potential to be definite cure
• Highlights the challenges at the HTA level
• Discusses the affordability of future cell and gene therapies and the possible challenges for health insurance systems
• Provides potential solutions to address these challenges and ensure patient access to innovation while maintaining the sustainability of healthcare systems