Clinical Prediction Models: A Practical Approach to Development, Validation, and Updating

این کتاب بینش و تصاویر عملی در مورد اینکه چگونه مفاهیم آماری مدرن و روش‌های رگرسیون را می‌توان در مشکلات پیش‌بینی پزشکی، از جمله نتایج تشخیصی و پیش‌آگهی به کار برد، ارائه می‌کند. پیشرفت‌های زیادی در رویکردهای آماری به سمت پیش‌بینی نتیجه انجام شده است، اما این نوآوری‌ها به اندازه کافی در تحقیقات پزشکی اعمال نمی‌شوند. روش‌های قدیمی و گرسنه داده اغلب در مجموعه داده‌هایی با اندازه محدود استفاده می‌شوند، اعتبارسنجی پیش‌بینی‌ها به‌طور ساده انجام نمی‌شود یا انجام می‌شود، و به‌روزرسانی مدل‌های توسعه‌یافته قبلی در نظر گرفته نمی‌شود. یک استراتژی معقول برای توسعه، اعتبارسنجی و به‌روزرسانی مدل مورد نیاز است، به طوری که مدل‌های پیش‌بینی بهتر بتوانند از عملکرد پزشکی پشتیبانی کنند.

مدل‌های پیش‌بینی بالینی یک چک لیست عملی با هفت مرحله ارائه می‌دهند که باید برای توسعه یک در نظر گرفته شود. مدل پیش بینی معتبر اینها شامل ملاحظات اولیه مانند پرداختن به مقادیر از دست رفته است. کدگذاری پیش بینی کننده ها؛ انتخاب اثرات اصلی و تعاملات برای یک مدل چند متغیره. برآورد پارامترهای مدل با روش های انقباض و ترکیب داده های خارجی. ارزیابی عملکرد و سودمندی؛ اعتبار سنجی داخلی؛ و فرمت های ارائه مراحل با بسیاری از مطالعات موردی کوچک و کد R نشان داده شده اند، با مجموعه داده هایی که در دامنه عمومی در دسترس هستند. این کتاب بیشتر بر تعمیم‌پذیری مدل‌های پیش‌بینی، از جمله الگوهای بی اعتباری که ممکن است در تنظیمات جدید با آنها مواجه شود، رویکردهای به‌روزرسانی یک مدل، و مقایسه مراکز پس از تعدیل اختلاط موردی توسط یک مدل پیش‌بینی، تمرکز دارد.

متن در درجه اول برای اپیدمیولوژیست های بالینی و آمار زیستی در نظر گرفته شده است. می توان از آن به عنوان یک کتاب درسی برای دوره تحصیلات تکمیلی در مورد مدل سازی پیش بینی در تشخیص و پیش آگهی استفاده کرد. اگر خوانندگان با مدل های آماری رایج در پزشکی آشنا باشند مفید است: رگرسیون خطی، رگرسیون لجستیک و رگرسیون کاکس. کتاب ماهیت کاربردی دارد. اما دیدگاهی فلسفی در مورد تجزیه و تحلیل داده ها در پزشکی ارائه می دهد که فراتر از مدل سازی پیش بینی است. در این دوره از پزشکی مبتنی بر شواهد، کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی شده مبنایی برای ارزیابی اثربخشی درمان هستند. مدل‌های پیش‌بینی کلیدی برای فردی کردن تصمیم‌گیری تشخیصی و درمانی هستند.

Ewout Steyerberg (1967) پروفسور تصمیم‌گیری پزشکی، به‌ویژه مدل‌سازی پیش آگهی، در مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس MC روتردام، هلند است. کار او بر روی مدل‌های پیش‌بینی توسط کمک‌های مالی مختلف تحقیقاتی از جمله کمک هزینه تحصیلی از آکادمی سلطنتی هنر و علوم هلند تحریک شد. او بیش از 250 مقاله بررسی شده با همکاری بسیاری از محققان بالینی، هم در مجلات روش شناسی و هم در مجلات پزشکی منتشر کرده است.

This book provides insight and practical illustrations on how modern statistical concepts and regression methods can be applied in medical prediction problems, including diagnostic and prognostic outcomes. Many advances have been made in statistical approaches towards outcome prediction, but these innovations are insufficiently applied in medical research. Old-fashioned, data hungry methods are often used in data sets of limited size, validation of predictions is not done or done simplistically, and updating of previously developed models is not considered. A sensible strategy is needed for model development, validation, and updating, such that prediction models can better support medical practice.

Clinical prediction models presents a practical checklist with seven steps that need to be considered for development of a valid prediction model. These include preliminary considerations such as dealing with missing values; coding of predictors; selection of main effects and interactions for a multivariable model; estimation of model parameters with shrinkage methods and incorporation of external data; evaluation of performance and usefulness; internal validation; and presentation formats. The steps are illustrated with many small case-studies and R code, with data sets made available in the public domain. The book further focuses on generalizability of prediction models, including patterns of invalidity that may be encountered in new settings, approaches to updating of a model, and comparisons of centers after case-mix adjustment by a prediction model.

The text is primarily intended for clinical epidemiologists and biostatisticians. It can be used as a textbook for a graduate course on predictive modeling in diagnosis and prognosis. It is beneficial if readers are familiar with common statistical models in medicine: linear regression, logistic regression, and Cox regression. The book is practical in nature. But it provides a philosophical perspective on data analysis in medicine that goes beyond predictive modeling. In this era of evidence-based medicine, randomized clinical trials are the basis for assessment of treatment efficacy. Prediction models are key to individualizing diagnostic and treatment decision making.

Ewout Steyerberg (1967) is Professor of Medical Decision Making, in particular prognostic modeling, at Erasmus MC–University Medical Center Rotterdam, the Netherlands. His work on prediction models was stimulated by various research grants including a fellowship from the Royal Netherlands Academy of Arts and Sciences. He has published over 250 peer-reviewed articles in collaboration with many clinical researchers, both in methodological and medical journals.