Adeno-Associated Virus: Methods and Protocols

امروزه، پیشرفت در انتقال ژن با واسطه rAAV به قدری قوی است که بیان ترانس ژن طولانی مدت، کارآمد و قابل تنظیم به طور قابل تکرار در مدل های حیوانی بزرگ به دست می آید. پیچیدگی عوامل انتقال ژن در زمینه استفاده بالینی آنها مستلزم این است که محققین با زمینه های مختلف، محیط نظارتی و محدودیت هایی را که بر طراحی وکتور، ساخت، آزمایش های پیش بالینی تأثیر می گذارد، درک کنند - یا حداقل درک کنند. و استفاده بالینی، با تاکید بر حفاظت از بیمار. در Adeno-Associated Virus: Methods and Protocols، کارشناسانی از ایالات متحده و اروپا با دانش فعلی این زمینه چند بعدی مرتبط با زیست شناسی AAV، طراحی بردار rAAV، ساخت وکتور و آزمایش محصول همکاری کرده اند. عملکرد ناقل‌های rAAV در اندام‌های اصلی، مسائل ایمنی مرتبط با rAAV، طراحی مطالعات حیوانی و بالینی، و تجربه بالینی. این فصل‌ها که در قالب موفق سری روش‌ها در زیست‌شناسی مولکولی™ نوشته شده‌اند، شامل مقدمه‌ای بر موضوعات مربوطه، فهرستی از مواد و معرف‌های لازم، پروتکل‌های گام به گام و به آسانی قابل تکرار، و یادداشت‌هایی در مورد عیب‌یابی و اجتناب از دام های شناخته شده.

معتبر و در دسترس، ویروس آدنو مرتبط: روش ها و پروتکل ها درک کامل و جامعی از این چند رشته ای و به سرعت ارائه می دهد. زمینه در حال پیشرفت.

Today, progress in rAAV-mediated gene transfer is so robust that long-term, efficient, and regulatable transgene expression is reproducibly achieved in large animal models. The complexity of gene transfer agents in the context of their clinical use requires investigators from a wide variety of backgrounds to have an understanding — or at least an appreciation of — the regulatory environment and constraints that affect vector design, manufacturing, pre-clinical testing, and clinical use, with an emphasis on patient protection. In Adeno-Associated Virus: Methods and Protocols, experts from the United States and Europe have contributed current knowledge of this multi-dimensional field relating to the biology of AAV, rAAV vector design, vector manufacturing and product testing, performance of rAAV vectors in major organs, rAAV-related immunological issues, design of animal and clinical studies, and clinical experience. Written in the successful Methods in Molecular Biology™ series format, chapters include introductions to their respective topics, lists of the necessary materials and reagents, step-by-step, readily reproducible protocols, and notes on troubleshooting and avoiding known pitfalls.

Authoritative and accessible, Adeno-Associated Virus: Methods and Protocols provides a complete and comprehensive understanding of this multi-disciplinary and rapidly progressing field.